Amparo por Spinraza (nusinersen) para atrofia muscular espinal

Si a tu hijo, hija o familiar le diagnosticaron atrofia muscular espinal (AME) y la obra social no cubre el Spinraza (nusinersen) indicado por el médico, existe jurisprudencia concreta a favor: la Corte Suprema de Justicia de la Nación confirmó el 11 de noviembre de 2021 la cobertura total de nusinersen para una niña con AME tipo II, y otros fallos distribuyeron esa obligación entre la obra social y el Estado Nacional en distintas proporciones. El argumento de que "no está en el PMO" no cierra la discusión, porque el artículo 6 de la Ley 26.689 de enfermedades poco frecuentes obliga a incorporar al PMO las prestaciones necesarias para tratar la AME.

Te contamos el marco legal, la jurisprudencia disponible y qué documentación suele ser clave en estos casos.

Qué es la AME y por qué el tratamiento es urgente

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética poco frecuente que afecta las neuronas motoras y provoca debilidad muscular progresiva. Existen distintos tipos de AME según la edad de aparición y la gravedad del cuadro, y esa clasificación es clave para definir el tratamiento indicado.

En esta enfermedad, el tiempo es un factor determinante: la demora en el acceso al tratamiento puede significar una pérdida de función motora que, en muchos casos, no se recupera después. Por eso, en los reclamos por AME suele pesar mucho la acreditación de la urgencia clínica y el riesgo concreto de la demora.

Spinraza, Zolgensma y Evrysdi: qué se puede reclamar

Para la AME existen distintas alternativas terapéuticas aprobadas, cada una con un mecanismo de acción y una vía de administración distinta:

• Spinraza (nusinersen): se administra por vía intratecal, con dosis de carga inicial y luego dosis de mantenimiento periódicas.
• Zolgensma (onasemnogén abeparvovec): es una terapia génica de aplicación única, indicada generalmente para determinados tipos y rangos de edad.
• Evrysdi (risdiplam): se administra por vía oral, de forma diaria y continua.

Cuál de estos tratamientos corresponde reclamar depende exclusivamente de la indicación del médico especialista, según el tipo de AME, la edad del paciente y su situación clínica particular. No son intercambiables entre sí sin una evaluación médica específica.

El argumento de "no está en el PMO" y cómo se responde

Uno de los argumentos más habituales para negar la cobertura de nusinersen es que "no está incluido en el PMO" o que "es un medicamento en evaluación". Ese argumento no agota la discusión legal.

La Ley 26.689 de enfermedades poco frecuentes, en su artículo 6, obliga a las obras sociales, entidades de medicina prepaga y demás agentes del sistema a brindar cobertura asistencial a las personas con este tipo de patologías, incorporando las prestaciones necesarias al PMO. El Decreto 794/2015 reglamentario fija como mínimo las prestaciones del PMO y, cuando existe discapacidad, las del Sistema de Prestaciones Básicas de la Ley 24.901.

Cuando el paciente cuenta con Certificado Único de Discapacidad (CUD), el artículo 38 de la Ley 24.901 puede respaldar además la cobertura del costo total de medicamentos específicos que no se produzcan en el país, cuando sean requeridos por la patología discapacitante.

Evaluación de tecnologías sanitarias y cobertura obligatoria

Existe, además, un régimen administrativo específico vinculado a la AME y al nusinersen: hay referencias a un sistema de tecnologías tuteladas y de reintegros para este tratamiento, que en algún momento contempló montos de reintegro por vial. Este tipo de regímenes puede cambiar con el tiempo, por lo que conviene verificar su vigencia y condiciones actuales al momento de evaluar cada caso.

Este mecanismo administrativo no reemplaza al amparo judicial cuando la obra social no cumple, pero puede ser relevante para entender de dónde puede provenir el financiamiento de la prestación.

Jurisprudencia de la Corte y dictámenes de la PGN

La AME cuenta con antecedentes judiciales relevantes en Argentina. La Corte Suprema de Justicia de la Nación resolvió, el 11 de noviembre de 2021, en el caso "C., M. L. y B., H. M. c/ Obra Social de Conductores Camioneros y Personal del Transporte Automotor de Cargas", declarando procedente el recurso extraordinario y confirmando la sentencia que había ordenado la cobertura total de nusinersen para una niña con AME tipo II.

También existe el antecedente de la causa conocida como "APF" (causa N° 87638), donde la Cámara Federal de Apelaciones de Córdoba, el 30 de enero de 2019, distribuyó la obligación de provisión de nusinersen entre la obra social (30%) y el Estado Nacional (70%), tras haberse autorizado la importación bajo un régimen de acceso de excepción.

Un dictamen posterior de la Procuración General de la Nación, del 6 de julio de 2023, vinculado a la misma causa (Recurso de Queja FCB 87638/2018), analizó la situación de una obra social a la que la Cámara le había ordenado cubrir el 100% de nusinersen, distribuido en 50% a cargo de la obra social y 50% a cargo del Estado Nacional. Puede consultarse el dictamen completo de la PGN.

Es importante aclarar que en estos casos la distribución de la obligación entre la obra social y el Estado varió según el expediente, por lo que no puede afirmarse que exista una única fórmula fija de reparto aplicable a todos los reclamos.

Documentación: diagnóstico genético, indicación del centro tratante

Para evaluar un reclamo por Spinraza suele ser necesario reunir:

• Diagnóstico genético que confirme la AME y precise su tipo.
• Indicación del centro tratante especializado, con el esquema completo de dosis y administración.
• Historia clínica con la evolución del cuadro motor y respiratorio, si corresponde.
• Certificado Único de Discapacidad (CUD), cuando esté tramitado.
• Constancia de afiliación a la obra social o prepaga.
• Pedido formal de cobertura presentado, con la respuesta obtenida o la constancia de silencio.
• Presupuesto o cotización del tratamiento, si está disponible.

Medida cautelar: cómo se acredita el peligro en la demora

Dado que la AME es una enfermedad progresiva donde el tiempo incide directamente en el pronóstico funcional, en estos reclamos suele solicitarse una medida cautelar dentro del amparo, para lograr una respuesta provisoria mientras se tramita el juicio de fondo.

Para fundamentar esa cautelar, el informe médico actualizado debería explicar con claridad el riesgo concreto de la demora: qué puede perderse en términos de función motora o respiratoria si el tratamiento no comienza o se interrumpe, y por qué esa pérdida puede ser irreversible.

No existe un plazo legal fijo para la resolución de una cautelar en estos casos, aunque cuando la urgencia está bien acreditada, suele ser el tramo del proceso donde se busca una respuesta más rápida.

Qué pasa si la obra social ofrece pagar solo un porcentaje

En algunos casos, la obra social no rechaza directamente la cobertura, sino que ofrece afrontar solo un porcentaje del costo del tratamiento, dejando el resto a cargo de la familia. Dado el costo elevado de estos medicamentos, incluso un porcentaje menor a cargo del paciente puede resultar económicamente inviable.

Cuando la normativa aplicable (Ley 26.689, y cuando corresponde, Ley 24.901) respalda una cobertura integral, ese copago puede ser impugnable. Conviene que la respuesta de la obra social quede documentada por escrito, con el porcentaje ofrecido y el fundamento invocado, para poder discutirlo en el reclamo.

El rol del Estado Nacional en los reclamos por AME

Como vimos en los antecedentes judiciales, en varios casos de AME la obligación de cobertura terminó distribuida entre la obra social y el Estado Nacional, en distintas proporciones según el expediente. Esto se relaciona con los regímenes de acceso de excepción para medicamentos de alto costo y con la intervención de organismos estatales en el financiamiento de tratamientos de esta magnitud.

Esta particularidad no debería demorar el inicio del reclamo: la estrategia sobre a quién demandar y en qué proporción es un análisis técnico que corresponde definir en la consulta legal, según las circunstancias del caso y la jurisdicción donde se presente la acción.

Seguimiento del tratamiento una vez lograda la cobertura

Conseguir una orden de cobertura no es el final del proceso: el nusinersen requiere dosis de mantenimiento periódicas a lo largo del tiempo, por lo que conviene llevar un registro de cada aplicación, de los controles médicos de seguimiento y de cualquier demora en la entrega de las dosis posteriores a la primera.

Si la obra social cumple la primera entrega pero luego demora las siguientes, esa situación puede reclamarse dentro del mismo expediente judicial, sin necesidad de iniciar un proceso completamente nuevo en la mayoría de los casos.

Por qué la consulta temprana importa especialmente en AME

Dado que la AME es una enfermedad donde la progresión puede ser rápida y donde la ventana terapéutica es determinante para el pronóstico, la demora en consultar y en armar la documentación puede tener un costo clínico real. Esto no significa que se pueda saltear la etapa de reunir informes y estudios, sino que esa etapa debería completarse lo antes posible una vez que se cuenta con el diagnóstico genético confirmado.

Si a tu familiar le diagnosticaron AME y necesitan Spinraza, escribinos por WhatsApp: contanos el tipo de AME, la indicación médica y qué respondió la obra social, y evaluamos juntos los próximos pasos.